变应性鼻炎患者报告结局测评工具最小临床重要差值的研究现状与思考

doi:10.12114/j.issn.1007-9572.2021.01.502

摘要/Abstract

摘要： 随着患者报告结局（PRO）测评工具越来越多地被应用于变应性鼻炎（AR）患者的临床疗效评价，测评工具测评结果变化的判定和解释变得日益重要，而对于临床研究结果的判断，不仅要关注其统计学差异，更要关注其最小临床重要差值（MCID）。本文系统梳理了变应性鼻炎患者报告结局（AR-PRO）测评工具的MCID，以期为AR相关临床诊疗决策和PRO测评工具客观化提供参考依据。

关键词: 鼻炎, 最小临床意义变化值, 最小临床重要差值, 患者报告结局, 临床决策

Abstract:

As the patient-reported outcome (PRO) assessment tool has been increasingly used in the clinical efficacy evaluation of patients with allergic rhinitis (AR) , the judgment and interpretation of changes in measurement results of assessment tools have become increasingly important. For the judgment of clinical research results, not only the statistical differences, but also the minimum clinically important difference (MCID) must be paid attention to. This paper systematically sorts out the MCID of the AR-PRO assessment tool, in order to provide a reference for AR-related clinical diagnosis and treatment decision-making and the objectification of the PRO assessment tool.

Key words: Rhinitis, Minimal clinically important difference, Minimal clinically important difference, Patient reported outcome, Clinical decision-making

中图分类号:

R765.21

张彭,任嘉铭,关佳瑞,等. 变应性鼻炎患者报告结局测评工具最小临床重要差值的研究现状与思考[J]. 中国全科医学, 2022, 25(11): 1314-1319. DOI: 10.12114/j.issn.1007-9572.2021.01.502.

ZHANG Peng, REN Jiaming, GUAN Jiarui, XIE Yang.

Research Status and Thinking of Minimal Clinically Important Difference in Patient-reported Outcome Assessment Tool for Allergic Rhinitis [J]. Chinese General Practice, 2022, 25(11): 1314-1319.

图/表 1

参考文献 34

[1]	SEIDMAN M D，GURGEL R K，LIN S Y，et al. Clinical practice guideline：allergic rhinitis[J]. Otolaryngol Head Neck Surg，2015，152（1 ）：S1-43. DOI：10.1177/0194599814561600.
[2]	YANG H J，KIM Y H，LEE B，et al. Unmet primary physicians' needs for allergic rhinitis care in Korea[J]. Allergy Asthma Immunol Res，2017，9（3）：265-271. DOI：10.4168/aair.2017.9.3.265.
[3]	MORTZ C G，LAURITSEN J M，BINDSLEV-JENSEN C，et al. Prevalence of atopic dermatitis，asthma，allergic rhinitis，and hand and contact dermatitis in adolescents. The Odense Adolescence Cohort Study on Atopic Diseases and Dermatitis[J]. Br J Dermatol，2015，144（3）：523-532. DOI：10.1046/j.1365-2133.2001.04078.x.
[4]	中华医学会耳鼻咽喉头颈外科学分会鼻科学组. 变应性鼻炎诊断和治疗指南（2015年，天津）[J]. 中华耳鼻咽喉头颈外科杂志，2016，51（1）：6-24. DOI：10.3760/cma.j.issn.1673-0860.2016.01.004.
[5]	隆莉芝，袁玲.患者报告结局的应用近况及思考[J].中国全科医学，2020，23（32）：4120-4127. DOI：10.12114/j.issn.1007-9572.2020.00.015.
[6]	薛红红，杨铮，万崇华，等.基于量表得分的最小临床重要性差值（MCID）制定方法[J].中国卫生统计，2019，36（3）：436-440.
[7]	路桃影，吴大嵘.最小重要差值及其在中医临床研究中的应用展望[J].中国中西医结合杂志，2013，33（4）：544-548，558.
[8]	JAESCHKE R，SINGER J，GUYATT G H. Measurement of health status. Ascertaining the minimal clinically important difference[J]. Control Clin Trials，1989，10（4）：407-415. DOI：10.1016/0197-2456(89)90005-6.
[9]	GUYATT G H，OSOBA D，WU A W，et al. Methods to explain the clinical significance of health status measures[J]. Mayo Clin Proc，2002，77（4）：371-383. DOI：10.4065/77.4.371.
[10]	杨丽虹，刘少南，吴大嵘，等.最小临床意义差值的概念及其估算方法[J].中国循证医学杂志，2020，20（11）：1345-1352. DOI：10.7507/1672-2531.202007091.
[11]	孙辉，谢洋，李建生.最小临床重要差值在COPD生存质量测评工具中的应用[J].中国全科医学，2015，18（23）：2826-2829. DOI：10.3969/j.issn.1007-9572.2015.23.019.
[12]	BARNES M L，VAIDYANATHAN S，WILLIAMSON P A，et al. The minimal clinically important difference in allergic rhinitis[J]. Clin Exp Allergy，2010，40（2）：242-250. DOI：10.1111/j.1365-2222.2009.03381.x.
[13]	DEVILLIER P，CHASSANY O，VICAUT E，et al. The minimally important difference in the Rhinoconjunctivitis Total Symptom Score in grass-pollen-induced allergic rhinoconjunctivitis[J]. Allergy，2015，69（12）：1689-1695. DOI：10.1111/all.12518.
[14]	VAN DER LEEUW S，VAN DER MOLEN T，RICHARD DEKHUIJZEN P N，et al. The minimal clinically important difference of the Control of Allergic Rhinitis and Asthma Test（CARAT）：cross-cultural validation and relation with pollen counts[J]. NPJ Prim Care Respir Med，2015，25：14107.DOI：10.1038/npjpcrm.2014.107.
[15]	EMONS J，FLOKSTRA B，JONG C D，et al. Use of the Control of Allergic Rhinitis and Asthma Test（CARATkids）in children and adolescents：validation in Dutch[J]. Pediatr Allergy Immunol，2017，28（2）：185-190. DOI：10.1111/pai.12678.
[16]	SCHATZ M，ZEIGER R S，CHEN W，et al. A comparison of the psychometric properties of the Mini-Rhinitis Quality of Life Questionnaire and the Rhinitis Control Assessment Test[J]. Am J RhinolAllergy，2012，26（2）：127-133. DOI：10.2500/ajra.2012.26.3744.
[17]	JUNIPER E F，THOMPSON A P，ROBERTS J N. Validation of the standardized version of the Rhinoconjunctivitis Quality of Life Questionnaire[J]. J Allergy Clin Immunol，1999，104（2 Pt 1）：364-369. DOI：10.1016/s0091-6749(99)70380-5.
[18]	JUNIPER E F，THOMPSON A K，FERRIC P J，et al. Development and validation of the mini Rhinoconjunctivitis Quality of Life Questionnaire[J]. Clin Exp Allergy，2000，30（1）：132-140. DOI：10.1046/j.1365-2222.2000.00668.x.
[19]	ROBERTS G，HURLEY C，LACK G. Development of a quality-of-life assessment for the allergic child or teenager with multisystem allergic disease[J]. J Allergy Clin Immunol，2003，111（3）：491-497. DOI：10.1067/mai.2003.138.
[20]	KIOTSERIDIS H，CILIO C M，BJERMER L，et al. Swedish translation and validation of the Pediatric Allergic Disease Quality of Life Questionnaire（PADQLQ）[J]. Acta Paediatr，2010，100（2）：242-247. DOI：10.1111/j.1651-2227.2010.02028.x.
[21]	BRAIDO F，BAIARDINI I，STAGI E，et al. RhinAsthma Patient Perspective：a short daily asthma and rhinitis QoL assessment[J]. Allergy，2012，67（11）：1443-1450. DOI：10.1111/all.12014.
[22]	DEMOLY P，AUBIER M，DEBLAY F，et al. Evaluation of patients' expectations and benefits in the treatment of allergic rhinitis with a new tool：the patient benefit index——the benefica study[J].Allergy Asthma Clin Immunol，2016，11（1）：8. DOI：10.1186/s13223-015-0073-1.
[23]	ABURUZ S M，BULATOVA N R，TAWALBEH M I. Development and validation of the Arabic allergic rhinitis quality of life questionnaire[J]. Saudi Med J，2009，30（12）：1577-1583.DOI：10.1016/j.revmed.2009.09.015.
[24]	HIGAKI T，OKANO M，KARIYA S，et al. Determining minimal clinically important differences in Japanese cedar/cypress pollinosis patients[J]. Allergol Int，2013，62（4）：487-493. DOI：10.2332/allergolint.13-OA-0570.
[25]	PFAAR O，DEMOLY P，VAN WIJK R G，et al. Recommendations for the standardization of clinical outcomes used in allergen immunotherapy trials for allergicrhinoconjunctivitis：an EAACI Position Paper[J]. Allergy，2014，69（7）：854-867.DOI：10.1111/all.12383.
[26]	FONSECA J A，NOGUEIRA S L，MORAIS-ALMEID M，et al. Validation of a questionnaire（CARAT10）to assess rhinitis and asthma in patients with asthma[J]. Allergy，2010，65（8）：1042-1048. DOI：10.1111/j.1398-9995.2009.02310.x.
[27]	LINHARES DV B R，DA FONSECA J A L，BORREGO L M，et al. Validation of Control of Allergic Rhinitis and Asthma Test for Children（CARATKids）——a prospective multicenter study[J]. Pediatr Allergy Immunol，2014，25（2）：173-179. DOI：10.1111/pai.12218.
[28]	SCHATZ M，MELTZER E O，NATHAN R，et al. Psychometric validation of the Rhinitis Control Assessment Test：a brief patient-completed instrument for evaluating rhinitis symptom control[J]. Ann Allergy Asthma Immunol，2010，104（2）：118-124. DOI：10.1016/j.anai.2009.11.063.
[29]	JUNIPER E F，GUYATT G H. Development and testing of a new measure of health status for clinical trials in rhinoeonjunctivitis[J]. Clin Exp Allergy，1991，21（1）：77-83. DOI：10.1111/j.1365-2222.1991.tb00807.x.
[30]	FRANZKE N，SCHÄFER I，JOST K，et al. A new instrument for the assessment of patient-defined benefit in the treatment of allergic rhinitis[J]. Allergy，2011，66（5）：665-670. DOI：10.1111/j.1398-9995.2010.02515.x.
[31]	OKUDA M，OHKUBO K，GOTO M，et al. Comparative study of two Japanese rhinoconjunctivitis quality-of-life questionnaires[J].Acta Otolaryngol，2005，25（7）：736-744. DOI：10.1080/00016480510026944.
[32]	ANGST F，AESCHLIMANN A，ANGST J. The minimal clinically important difference raised the significance of outcome effects above the statistical level，with methodological implications for future studies[J]. J Clin Epidemiol，2017，82：128-136. DOI：10.1016/j.jclinepi.2016.11.016.
[33]	许清安，张传猛，万崇华，等.最小临床重要性差值MCID计算方法的计算机模拟研究[J].中国卫生统计，2017，34（5）：785-787.
[34]	JOHNSTON B C，EBRAHIM S，CARRASCO-LABRA A，et al. Minimally important difference estimates and methods：a protocol[J]. BMJ Open，2015，5（10）：e007953. DOI：10.1136/bmjopen-2015-007953.

量表评分		简写	研究人群	MCID（锚定法）	MCID（分布法）
症状评分
	鼻部症状总评分^[12]	TNSS	成年人	以GRCQ为锚：0.28〔95%CI（-0.18，0.73）〕；回归分析：0.23〔95%CI（-0.16，0.62）〕	0.2倍SD：0.59〔95%CI（0.54，0.64）〕
	鼻结膜炎症状总评分^[13]	RTSS	成年人、青少年、儿童	儿童：（1.24±0.17）（以GRCQ为锚）、（1.12±0.14）（以RQLQ为锚）；青少年：（1.33±0.14）（以GRCQ为锚）、（1.20±0.13）（以RQLQ为锚）；成年人：（1.13±0.14）（以GRCQ为锚）、（0.89±0.12）（以RQLQ为锚）	0.33倍SD：1.09~1.13；0.50倍SD：1.22~1.40
疾病控制评分
	变应性鼻炎和哮喘控制测试^[14]	CARAT10	成年人	以GRCQ为锚：3.50	SEM：2.83
	儿童变应性鼻炎和哮喘控制测试^[15]	CARATkids	儿童	以GRCQ为锚：2.76；以ACT为锚：2.77	1.96倍SEM：2.80
	鼻炎控制评估测试^[16]	RCAT	成年人、青少年	14种锚平均值：2.4	SEM：2.1；0.5倍SD：2.2
生活质量评分
	鼻结膜炎生活质量调查问卷^[17]	RQLQ	成年人	以GRCQ为锚：（0.49±0.96）	-
	鼻结膜炎生活质量调查问卷标准版^[17]	RQLQ（S）	成年人	以GRCQ为锚：（0.48±0.93）	-
	鼻结膜炎生活质量调查问卷精简版^[12，18]	MINI-RQLQ	成年人	以GRCQ为锚：（0.70±1.15）、0.15〔95%CI（-0.13，0.44）〕；回归分析：0.23〔95%CI（0.03，0.44）〕；以TNSS为锚的回归分析：0.42〔95%CI（0.30，0.51）〕	0.2倍SD：0.24
	儿童过敏性疾病生活质量问卷^[19，20]	PADQLQ	青少年、儿童	以VAS为锚：0.33〔95%CI（0.11，0.54）〕	0.5倍SD：0.42
	鼻炎哮喘患者意见^[21]	RAPP	成年人、青少年	截断值：2	-
	变应性鼻炎患者利益索引^[22]	PBI-AR	成年人	-	0.5倍SD：0.4
	阿拉伯变应性鼻炎生存质量问卷^[23]	AAQQ	成年人	以GRCQ锚：（1.1±1.0）	-
	日本变应性鼻炎生存质量问卷^[24]	JRQLQ	成年人	2009年：10.469；2010年：6.026	-

量表评分		简写	研究人群	MCID（锚定法）	MCID（分布法）
症状评分
	鼻部症状总评分^[12]	TNSS	成年人	以GRCQ为锚：0.28〔95%CI（-0.18，0.73）〕；回归分析：0.23〔95%CI（-0.16，0.62）〕	0.2倍SD：0.59〔95%CI（0.54，0.64）〕
	鼻结膜炎症状总评分^[13]	RTSS	成年人、青少年、儿童	儿童：（1.24±0.17）（以GRCQ为锚）、（1.12±0.14）（以RQLQ为锚）；青少年：（1.33±0.14）（以GRCQ为锚）、（1.20±0.13）（以RQLQ为锚）；成年人：（1.13±0.14）（以GRCQ为锚）、（0.89±0.12）（以RQLQ为锚）	0.33倍SD：1.09~1.13；0.50倍SD：1.22~1.40
疾病控制评分
	变应性鼻炎和哮喘控制测试^[14]	CARAT10	成年人	以GRCQ为锚：3.50	SEM：2.83
	儿童变应性鼻炎和哮喘控制测试^[15]	CARATkids	儿童	以GRCQ为锚：2.76；以ACT为锚：2.77	1.96倍SEM：2.80
	鼻炎控制评估测试^[16]	RCAT	成年人、青少年	14种锚平均值：2.4	SEM：2.1；0.5倍SD：2.2
生活质量评分
	鼻结膜炎生活质量调查问卷^[17]	RQLQ	成年人	以GRCQ为锚：（0.49±0.96）	-
	鼻结膜炎生活质量调查问卷标准版^[17]	RQLQ（S）	成年人	以GRCQ为锚：（0.48±0.93）	-
	鼻结膜炎生活质量调查问卷精简版^[12，18]	MINI-RQLQ	成年人	以GRCQ为锚：（0.70±1.15）、0.15〔95%CI（-0.13，0.44）〕；回归分析：0.23〔95%CI（0.03，0.44）〕；以TNSS为锚的回归分析：0.42〔95%CI（0.30，0.51）〕	0.2倍SD：0.24
	儿童过敏性疾病生活质量问卷^[19，20]	PADQLQ	青少年、儿童	以VAS为锚：0.33〔95%CI（0.11，0.54）〕	0.5倍SD：0.42
	鼻炎哮喘患者意见^[21]	RAPP	成年人、青少年	截断值：2	-
	变应性鼻炎患者利益索引^[22]	PBI-AR	成年人	-	0.5倍SD：0.4
	阿拉伯变应性鼻炎生存质量问卷^[23]	AAQQ	成年人	以GRCQ锚：（1.1±1.0）	-
	日本变应性鼻炎生存质量问卷^[24]	JRQLQ	成年人	2009年：10.469；2010年：6.026	-