患者报告结局最新文章合辑
慢性阻塞性肺疾病（COPD）是常见呼吸系统疾病之一，其急性加重作为一种急性事件，严重影响COPD患者生存质量。本研究检索PubMed、中国知网、万方数据知识服务平台、维普网和中国生物医学文献数据库，经纳排标准共筛出69篇代表性文献，发现目前国内外应用于COPD急性加重期患者报告结局的测评工具共23个，除COPD急性加重自我报告结局（EXACT-PRO）外均直接采用稳定期患者报告结局测评工具，可分为普适性、疾病特异性及症状特异性测评工具，主要涉及症状、生理领域、社会领域、心理情绪、日常活动等领域。建议未来COPD急性加重期患者生存质量研究重点关注以下几方面：加强特异性测评工具研究，重视经典测量理论、项目反应理论及概化理论联合应用，重视测评工具最小临床重要差值研究，合理选择测评工具。
老年多重用药人群数量庞大，用药形势严峻，为保证用药患者生命长度与质量最大化，亟需使用特异性测评工具更加全面、客观地评估患者用药后的益处及风险。
汉化基于患者报告结局用药相关生活质量量表（PROMPT-QoL），并评价该量表在老年多重用药患者中的信度和效度。
征得原作者的授权，采用Brislin的双人直译-回译法、文化调适、认知性访谈，形成中文版PROMPT-QoL施测稿。于2022年6—8月便利选取延吉市公园街道、北山街道及河南街道社区卫生服务中心、延吉市医院及延边大学附属医院门诊就诊、健康体检、取药的老年多重用药患者作为调查对象。采用条目-维度相关分析法和决断值法进行项目分析；采用条目水平的内容效度指数（I-CVI）、全体一致量表水平的内容效度指数（S-CVI/UA）和平均S-CVI（S-CVI/Ave）评价量表的内容效度；采用探索性因子分析（EFA）和验证性因子分析（CFA）检验结构效度；采用内部一致性（Cronbach's α系数）和折半信度检验量表的信度。
共调查590例患者，回收有效资料564份，有效回收率为95.8%。其中234份资料应用于第一阶段的项目分析和EFA，330份资料应用于第二阶段的CFA。各条目得分与各维度得分的相关系数为0.504~0.915（P<0.01），各条目决断值（CR值）均>3.0（P<0.05）；I-CVI为0.89~1.00，S-CVI/UA为0.91>0.80，S-CVI/Ave为0.99>0.90；EFA共提取8个公因子，与源问卷结构基本相符，其中条目G34在所属公因子上的载荷量<0.40，故删除条目G34；对剩余41个条目进行CFA，χ2/df=2.160，拟合优度指数（GFI）=0.791，规范拟合指数（NFI）=0.848，增值拟合指数（IFI）=0.912，比较拟合指数（CFI）=0.911，非标准拟合指数（TLI）=0.902，近似误差均方根（RMSEA）=0.059；总量表Cronbach's α系数为0.839，各维度Cronbach's α系数为0.823~0.955（P<0.01）；各维度的折半信度为0.815~0.957（P<0.01）。
经汉化和文化调适后的中文版PROMPT-QoL信效度良好，可应用于我国老年多重用药患者的用药相关生活质量水平的评估。
炎症性肠病（IBD）患者报告结局水平受到关注，目前少有成熟且具有我国文化特点的IBD患者报告结局量表，已开发出的量表需要经过严格的考评。
对炎症性肠病患者报告结局测定量表〔PROISCD-IBD（V1.0）〕的测量学特性进行分析评价，为科学测评IBD患者报告结局提供依据。
使用PROISCD-IBD（V1.0）对2020年10月—2022年1月在昆明医科大学第一附属医院和广东医科大学附属医院消化门诊及住院部就诊的274例IBD患者的报告结局进行测定。PROISCD-IBD（V1.0）包括1个共性模块和1个IBD特异模块（TIBD）。共性模块共有30个条目，条目又分为4个领域：身体健康（PHD）、心理健康（MHD）、社会健康（SHD）、精神/信仰健康（SBD）。TIBD涵盖4个侧面，依次为消化系统症状（DSS）、肠外症状（EXS）、特殊心理（SPP）、治疗副作用（TSE）。全量表共有44个条目。采用Cronbach's α系数和分半系数对信度进行测定；采用相关系数法、探索性因子分析法和结构方程模型分析结构效度；采用t检验分析各领域的临床效度。
PROISCD-IBD（V1.0）的PHD、MHD、SHD、SBD以及TIBD 5个领域的Cronbach's α系数分别为0.732、0.838、0.781、0.673、0.884，总量表的Cronbach's α系数为0.932；PHD、MHD、SHD、SBD以及TIBD 5个领域的分半系数分别为0.669、0.859、0.610、0.494、0.795，总量表的分半信度为0.879。相关性分析显示，PHD、MHD、SHD和SBD领域得分与共性模块得分的相系数均>0.6（P<0.05）。探索性因子分析共提取出3个主成分，累积方差贡献率为58.047%。结构方程模型显示，χ2/df=2.568，近似误差均方（RMSEA）=0.076，规范拟合指数（NFI）=0.677，不规范拟合指数（NNFI）=0.774，比较拟合指数（CFI）=0.772，增值拟合指数（IFI）=0.774，标准化根均方残差（SRMR）=0.103 1。IBD患者按照临床分期分为活动期（n=90）和缓解期（n=184），缓解期患者各领域、共性模块、TIBD以及量表总分均高于活动期患者（P<0.05）。
PROISCD-IBD（V1.0）的信度和效度较好，可用于IBD患者报告结局测定。
阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）是一种常见的与睡眠相关的呼吸障碍疾病，易诱发或加重多种疾病，常导致患者生存质量不同程度下降。患者报告结局（PRO）测评工具可为患者生存质量评估及临床疗效评价提供有效途径。现有的OSA-PRO测评工具数量较多，多为国外研制，主要涉及症状、日常活动、社会活动、心理情感等领域，条目数为1~84个，应答尺度多采用Likert形式，其研制与评价采用经典测量理论。建议未来可开展OSA-PRO测评工具测量学特性及方法学质量评价研究；联合经典测量理论与现代测量理论研制、修订及评价OSA-PRO测评工具；加强OSA-PRO测评工具最小临床重要差值研究；研制凸显中医临床疗效特点的OSA-PRO测评工具。
肠易激综合征患者相关量表测评已经广泛应用于临床实践，如何选择合适的测评工具至关重要。基于此，本文采用文献检索方法搜索与肠易激综合征有关的特异性量表，总结其主要内容和测量学特性并提出量表选择建议。共计检索到37个肠易激综合征患者常用的生命质量测定相关特异性量表，目前已证实现有的肠易激综合征特异性量表具有较好的信度、效度和反应度，能较好地运用于临床实践中，建议医学及相关科研人员应根据不同研究目的和内容选择相应的量表。
患者报告结局（PRO）为直接来自患者报告的自身健康状况、功能状态及治疗感受等方面的信息，不包括医护人员及其他人员的解释。倾听来自患者的声音，有利于提高医疗服务质量与治疗满意度。本研究梳理了PRO在国内外药品审评审批与药械监管、医疗服务质量评价、卫生技术评估、药品临床综合评价等领域的应用现状，并且综述了近年来PRO量表研制、健康效用积分体系构建、儿童青少年健康测量、PRO测量工具的质量评价等国内外研究进展。最后建议未来应加强本土化PRO工具的研制与开发，重视PRO与临床实践相结合，同时应加强PRO研究学科间交叉及研究内容的深化，从而更好地促进我国PRO研究与应用的发展。
患者报告结局（PRO）可为医疗决策、卫生政策的制定提供证据，还可作为症状监测的参考指标。基于PRO，医务人员可为患者提供及时的、个性化的医疗照护。随着PRO在临床研究中的广泛应用，一些与之相关的伦理问题受到广泛关注。《将患者报告结局纳入临床研究的伦理考量：PRO伦理指南》（简称PRO伦理指南）是基于专家共识、专门从伦理角度出发修订的，目的是为临床研究中PRO内容的伦理考量提供参考与依据。优化PRO临床研究的伦理问题能够提高PRO的数据质量，同时最大限度地降低受试者的风险，减轻受试者负担，避免对受试者造成伤害，保护受试者和研究人员的权益。本文对发表于2022年的PRO伦理指南进行解读，旨在为广大同行提供参考，并引起其对PRO相关伦理问题的重视。
目前接受下肢血管腔内治疗的糖尿病足患者的死亡率仍较高，预后较差。利用老年营养风险指数（GNRI）评估的营养不良对患者临床结局的影响尚不清楚。
本研究旨在探讨基于GNRI评估的基线营养不良对糖尿病足合并下肢动脉病变患者血管腔内治疗临床结局的影响。
选取2011年1月至2016年12月中山大学孙逸仙纪念医院内分泌科收治的糖尿病足合并下肢动脉病变并接受下肢血管腔内治疗的95例患者为研究对象，并对其随访2年。根据患者的营养状态即GNRI将95例患者分为三组：营养正常组（43例）、轻度营养不良组（31例）、中-重度营养不良组（21例）。收集患者的基线GNRI和其他临床资料，包括性别、年龄、糖尿病病程、吸烟史、体质指数（BMI）、合并疾病（心血管疾病、脑血管疾病）、糖尿病足分级、血压（收缩压、舒张压）、白细胞计数、血小板计数、淋巴细胞计数、中性粒细胞计数、中性粒细胞/淋巴细胞比值（NLR）、血红蛋白、血糖、糖基化血红蛋白（HbA1c）、总胆固醇（TC）、三酰甘油（TG）、高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C）、低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）、白蛋白、肌酐、估算肾小球滤过率（eGFR）。临床结局主要终点事件为全因死亡，次要终点事件为大截肢。采用Kaplan-Meier法绘制生存曲线，采用单因素和多因素Cox比例风险回归分析探讨糖尿病足合并下肢动脉病变患者全因死亡的影响因素。
95例糖尿病足合并下肢动脉病变患者中营养不良52例（54.7%）。三组患者BMI、白细胞计数、中性粒细胞计数、NLR、血红蛋白、TG、白蛋白水平比较，差异有统计学意义（P<0.05）。随访2年内16例患者死亡，其中10例患者死于心脑血管疾病；5例患者接受了大截肢手术治疗。生存分析结果显示，营养正常组、轻度营养不良组、中-重度营养不良组2年生存率分别为92.1%、75.6%、50.1%；三组患者生存率比较，差异有统计学意义（Log-rank检验：χ2=10.812，P=0.004）。多因素Cox比例风险回归分析结果显示，GNRI≤98是糖尿病足合并下肢动脉病变患者全因死亡的独立危险因素〔HR=3.937，95%CI（1.070，13.942），P=0.037〕。
营养正常（GNRI>98）患者2年生存率高于营养不良（GNRI≤98）患者；基于GNRI评估的营养不良可能是接受血管内治疗的糖尿病足合并下肢动脉病变患者全因死亡的独立危险因素，评估和调节此类患者营养状态可能更好地改善患者的临床结局。
支气管扩张症（BE）发病率逐年增高，给患者及家庭造成了沉重的经济负担，对患者生存质量影响较大。随着患者报告结局（PRO）在BE临床应用中的增多，研究者不再只关注其统计学差异（P<0.05），其最小临床重要差值（MCID）也逐渐成为研究热点。当前对BE-PRO测评工具的MCID研究还缺乏相关数据，本文概述了MCID在BE-PRO测评工具中的研究现状，以期为BE相关临床疗效评价提供量化标准及参考依据。
我国炎症性肠病（IBD）患病人数逐年增加，中西医结合治疗有助于缓解和控制患者的症状。生存质量是IBD临床疗效评价的重要指标，但少见文献报道基于中医理论研发的IBD患者报告结局（PROs）量表。
基于中医理论构建IBD PROs量表，确定IBD PROs量表的概念框架和条目。
遵循国际量表研发流程与规范研制IBD PROs量表。以中医理论"形神合一、天人相应"为指导，采用文献研究、核心小组讨论、专家咨询等方法，构建IBD PROs量表的概念框架，产生条目池，确立条目，形成初始量表。使用初始量表对2021年1—6月就诊于广州中医药大学第一附属医院脾胃病科的IBD患者进行预调查。应用离散趋势法、克朗巴赫系数法、相关系数法对初始量表进行条目筛选。
IBD PROs量表由"形神合一""天人相应"两个维度组成，其中"形神合一"的"形体"方面纳入12个条目，"情志"方面纳入9个条目，"天人相应"维度纳入6个条目。
基于中医理论构建的IBD PROs量表，可用于评价IBD患者的生存质量，仍需进一步开展临床研究验证该量表的信效度。
随着患者报告结局（PRO）测评工具越来越多地被应用于变应性鼻炎（AR）患者的临床疗效评价，测评工具测评结果变化的判定和解释变得日益重要，而对于临床研究结果的判断，不仅要关注其统计学差异，更要关注其最小临床重要差值（MCID）。本文系统梳理了变应性鼻炎患者报告结局（AR-PRO）测评工具的MCID，以期为AR相关临床诊疗决策和PRO测评工具客观化提供参考依据。
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