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张天宇，于海搏，陈飞，李新，张佳佳，詹晓凯，申曼，汤然，范斯斌，赵凤仪，黄仲夏
ZHANG Tianyu，YU Haibo，CHEN Fei，LI Xin，ZHANG Jiajia，ZHAN Xiaokai，SHEN Man，TANG Ran，FAN Sibin，ZHAO Fengyi，HUANG Zhongxia
摘要： 背景 POEMS综合征是一种危及生命的浆细胞肿瘤，发病机制不明，也无标准治疗方案。全身性系统性治疗包括自体干细胞移植（ASCT）前的短程诱导治疗和ASCT治疗。目的 本研究主要评价诱导治疗方案主要包括马法兰联合地塞米松（MD）方案、免疫调节剂（沙利度胺和来那度胺）联合地塞米松（TD和RD方案），以及ASCT用于POEMS综合征的疗效和安全性，为临床治疗提供循证医学依据。方法 计算机检索常见数据库收集患者系统性疗法的随机对照试验（RCT）、非 RCT、病例对照研究、队列研究等，采用 Stata 15.1 软件进行单组率 Meta 分析、敏感性分析和发表偏倚分析。结果 共纳入14项研究，共计794例POEMS综合征患者。Meta分析结果显示：MD方案、免疫调节剂及ASCT用于治疗POEMS综合征的血液学反应率为80.0%，VEGF下降率为87.2%，神经系统反应率79.6%，≥3级不良反应发生率为10.8%，末次随访时的存活率为94.0%，末次随访时的复发率为7.2%，5年总生存率为91.7%。亚组分析显示：血液学反应率方面，以上三种疗法分别为80.6% vs.72.6% vs. 83.0%；VEGF反应率方面，三者分别为95.8% vs.88.7% vs.80.0%；神经系统反应率方面，三者分别为100% vs. 64.2% vs.92.6% ；末次随访时的存活率方面，三者分别为100.0% vs.97.8%vs.90.8%。血液学反应率方面，三种类型治疗的治疗反应率均佳，尤其是MD方案和ASCT神经系统反应率更高，但RD方案3级以上不良反应较低，有利于长期治疗。因此，RD方案可作为POEMS综合征患者的一线治疗选择，对于年轻可耐受患者，推荐RD方案诱导治疗后接受大剂量马法兰治疗并进行ASCT。结论 全身性系统性治疗中，RD方案可作为POEMS综合征患者的一线治疗选择，对于年轻可耐受患者，推荐RD方案诱导治疗后接受大剂量马法兰治疗并进行ASCT治疗。
