Application Status and Research Progress of Observer-reported Outcome

doi:10.12114/j.issn.1007-9572.2025.0269

Chinese General Practice ›› 2026, Vol. 29 ›› Issue (18): 2561-2570.DOI: 10.12114/j.issn.1007-9572.2025.0269

• Research Methodology & Tools • Previous Articles

Application Status and Research Progress of Observer-reported Outcome

1. School of Nursing, Chengdu Medical College, Chengdu 610500, China
2. Department of Thoracic Surgery, Sichuan Clinical Research Center for Cancer/Sichuan Cancer Hospital & Institute/Sichuan Cancer Center, University of Electronic Science and Technology of China, Chengdu 610041, China
3. Nursing Department, Sichuan Clinical Research Center for Cancer/Sichuan Cancer Hospital & Institute/Sichuan Cancer Center, University of Electronic Science and Technology of China, Chengdu 610041, China

Received:2025-05-21 Revised:2025-10-09 Published:2026-06-20 Online:2026-05-21
Contact: YANG Qing

观察者报告结局的应用现状与研究进展

1．610500　四川省成都市，成都医学院护理学院
2．610041　四川省成都市，四川省肿瘤医院·研究所　四川省肿瘤临床医学研究中心　四川省癌症防治中心　电子科技大学附属肿瘤医院胸外科
3．610041　四川省成都市，四川省肿瘤医院·研究所　四川省肿瘤临床医学研究中心　四川省癌症防治中心　电子科技大学附属肿瘤医院护理部

通讯作者: 杨青
作者简介:
作者贡献：
陈秋龙负责文章的构思与设计、研究资料的收集与整理、论文撰写；陈佳负责文献的质量控制和审校、文章的修订；房静负责文章的修订、表格的编辑和整理；戴维负责文章的审阅；杨青负责文章构思与设计的审阅、文章的修订及对文章的整体监督管理。
基金资助:
四川省国际科技创新合作/港澳台科技创新合作项目(2023YFH0075); 成都医学院研究生创新基金项目(YCX2025-01-130)

Abstract

Abstract:

Observer-reported outcome (ObsRO), which records patients' observable behavioral signs and symptoms from a third-party perspective, has become a key technical support for health management in special populations such as infants, young children, and individuals with cognitive impairments. This paper reviews the international development context and trends of ObsRO, as well as the progress and bottlenecks in domestic localization practices; it reveals the core value of ObsRO in primary healthcare and its role in supporting the "prevention-treatment-rehabilitation" full-cycle management; and it explicitly identifies three key pathways for future breakthroughs: developing localized tools adapted to the Chinese model, integrating cutting-edge digital technologies, and improving policy support and interdisciplinary collaboration mechanisms. It provides a theoretical basis for the standardized application of ObsRO under the "Healthy China" strategy, emphasizing its practical potential to enhance the quality of primary healthcare services and the effectiveness of health management for special populations through the integration of cutting-edge technologies.

Key words: Observer-reported outcome, Clinical outcome assessment, Chronic disease management, Health of special populations, Digital assessment

摘要：

观察者报告结局（ObsRO）通过第三方视角记录患者可观察行为体征，成为婴幼儿、认知障碍者等特殊群体健康管理的关键技术支撑。本文梳理了ObsRO的国际发展脉络与趋势，以及本土化实践进展与面临的瓶颈；揭示了ObsRO在基层医疗和助力"预防-治疗-康复"全周期管理中的核心价值；并明确指出了未来需着力突破的三大路径：开发适应中国模式的本土化工具、嵌入前沿数字化技术、完善政策支持与跨学科协作机制。为ObsRO在"健康中国"战略下的规范化应用提供理论依据，强调其通过融合前沿技术提升基层医疗服务质量及特殊群体健康管理效能的实践潜力。

关键词: 观察者报告结局, 临床结局评估, 慢性病管理, 特殊群体健康, 数字化评估

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Figures/Tables 6

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临床结局评价类型	临床结局评价定义
患者报告结局（PRO）^[3，4]	直接来源于患者对其健康状况的报告，且未经临床医生或任何其他人员对患者回答进行解读的测量结果。PRO可通过患者自述或访谈方式获取，但前提是访谈者仅记录患者的原始回答
观察者报告结局（ObsRO）^[3，4]	基于非患者本人或非医疗专业人士提供的患者健康状况相关体征、事件或行为观察报告进行的评估，通常由父母、照护人员或日常有机会观察患者的人报告。ObsRO适用于无法自我报告的患者（如婴幼儿或认知障碍者），且该类评估无医学判断或临床解读
临床医务人员报告结局（ClinRO）^[3，4]	基于专业医疗人员对患者健康状况观察后提交的报告所进行的评估。大多数ClinRO评估手段都涉及对疾病或病症相关的可见体征、行为表现或其他临床症状进行临床判断或解读。ClinRO评估无法直接衡量仅患者自身知晓的症状（如疼痛程度）
功能结局（PerfO）^[3，4]	基于患者执行标准化任务的测量结果，该任务由经过专业培训的人员执行与评估，或由患者独立完成。PerfO要求患者积极配合并保持动机。此类测量包括步态速度测试、记忆回忆测试或其他认知测试等

临床结局评价类型	临床结局评价定义
患者报告结局（PRO）^[3，4]	直接来源于患者对其健康状况的报告，且未经临床医生或任何其他人员对患者回答进行解读的测量结果。PRO可通过患者自述或访谈方式获取，但前提是访谈者仅记录患者的原始回答
观察者报告结局（ObsRO）^[3，4]	基于非患者本人或非医疗专业人士提供的患者健康状况相关体征、事件或行为观察报告进行的评估，通常由父母、照护人员或日常有机会观察患者的人报告。ObsRO适用于无法自我报告的患者（如婴幼儿或认知障碍者），且该类评估无医学判断或临床解读
临床医务人员报告结局（ClinRO）^[3，4]	基于专业医疗人员对患者健康状况观察后提交的报告所进行的评估。大多数ClinRO评估手段都涉及对疾病或病症相关的可见体征、行为表现或其他临床症状进行临床判断或解读。ClinRO评估无法直接衡量仅患者自身知晓的症状（如疼痛程度）
功能结局（PerfO）^[3，4]	基于患者执行标准化任务的测量结果，该任务由经过专业培训的人员执行与评估，或由患者独立完成。PerfO要求患者积极配合并保持动机。此类测量包括步态速度测试、记忆回忆测试或其他认知测试等

类别	主要作用	数量（篇）
指南/政策类文件	提供ObsRO的定义框架、监管要求、应用场景、开发验证标准等权威依据	9
量表工具类文献	报告具体ObsRO量表的开发、验证或应用研究，是了解工具特性和应用现状的核心资料	25
方法学类文献	阐述ObsRO研究的核心方法，包括量表开发流程、信效度验证方法[经典测量理论（CTT）、整合项目反应理论（IRT）]、跨文化调适、电子化实施、质量控制等	10
背景/综述类文献	提供疾病负担、背景、理论框架等信息，支撑研究背景和讨论	28

类别	主要作用	数量（篇）
指南/政策类文件	提供ObsRO的定义框架、监管要求、应用场景、开发验证标准等权威依据	9
量表工具类文献	报告具体ObsRO量表的开发、验证或应用研究，是了解工具特性和应用现状的核心资料	25
方法学类文献	阐述ObsRO研究的核心方法，包括量表开发流程、信效度验证方法[经典测量理论（CTT）、整合项目反应理论（IRT）]、跨文化调适、电子化实施、质量控制等	10
背景/综述类文献	提供疾病负担、背景、理论框架等信息，支撑研究背景和讨论	28

年份	机构	政策文件名称	核心内容要点
2009	FDA	《行业指南：患者报告结局指标在医药产品研发中的应用——用于支持标签声明》^[6]	首次明确ObsRO可作为PRO的替代方案
2013	EMA	《推进临床试验中以患者为中心的临床结局评估的创新方法》^[20]	将ObsRO纳入四大临床结局评估工具
2014	FDA	《行业与FDA工作人员指南：药物开发工具（DDT）资格认证程序》^[21]	将ObsRO纳入四大临床结局评估工具
2015	EMA	《支持函：探索临床结局评估在孤独症谱系障碍（ASD）症状测量中的效用》^[8]	鼓励开发ASD领域的ObsRO工具
2017	FDA	《儿科胃食管反流病治疗药物研发：行业技术指南》^[7]	建议将ObsRO纳入临床结局评估的主要终点
2022	FDA	《以患者为中心的药物研发：选择、开发或修改适合目的的临床结局评估》^[5]	确立ObsRO为COA体系基础框架

Application Status and Research Progress of Observer-reported Outcome

观察者报告结局的应用现状与研究进展

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工具	开发国家	第一作者（年份）	条目数量（条）	评分维度	适用人群	回忆期
胆汁淤积性肝病观察者报告结局（PRUCISION-ObsRO）	美国、加拿大、英国、澳大利亚	GWALTNEY^[34]（2022）	8	瘙痒、睡眠障碍	<8岁胆汁淤积性肝病儿童的照顾者	12 h
视觉症状与影响的观察者报告结局量表（ViSIO-ObsRO）	美国、法国、德国、加拿大	KAY^[18]（2023）	25	日常生活活动、移动能力、健康相关生活质量（HRQoL）	3~11岁患有视网膜色素变性（RP）/Leber先天性黑蒙（LCA）的儿童的照顾者	1周
儿童血友病治疗体验量表（Child Hemo-TEM）	美国	BROD^[42]（2025）	7	治疗担忧、依从性、身体影响、日常生活干扰、治疗便捷性	2~12岁血友病患儿的照顾者	2周
生长激素缺乏症儿童影响量表-观察者报告版（GHD-CIM ObsRO）	美国、英国	BROD^[43]（2021）	11	身体症状、情绪健康、社交健康	4~<13岁生长激素缺乏（GHD）患儿的父母/照顾者	1周
生长激素缺乏症儿童治疗负担观察者报告量表（GHD-CTB ObsRO）	美国、英国、德国	BROD^[44]（2023）	14	身体症状、情绪健康、治疗干扰	4~<9岁GHD患儿的父母/照顾者	1周
临床试验食欲亢进问卷（HQ-CT）	美国	FEHNEL^[45]（2015）	9	食物寻求行为、情绪反应、强迫行为	5~26岁的普拉德-威利综合征（PWS）患者的家长/照顾者	2周
脊髓性肌萎缩症独立量表（SMAIS）	美国	TRUNDELL^[46]（2022）	22	自我护理、进食与饮水、物品操作	2~25岁非行走型2型/3型脊肌萎缩（SMA）患者的照顾者	7 d
修订版婴儿胃食管反流问卷（I-GERQ-R）	比利时、法国、意大利、荷兰、波兰、英国、美国	KLEINMAN（2006）^[47]	12	反流/呕吐相关症状、喂养困难相关症状、哭闹/烦躁相关症状、其他特异性症状	<18月龄胃食管反流病婴儿照顾者	1周
胃肠道及胃食管反流症状量表（GIGER）	美国	PADOS（2021）^[48]	36	常见症状、严重症状、自我调节能力困难	2岁以下婴幼儿的照顾者	1周
呼吸道合胞病毒照顾者日记（GRCD）	美国	LEWIS^[40]（2017）	19	症状表现、症状影响	24个月以下呼吸道合胞病毒（RSV）患儿的照顾者	12 h
儿童溃疡性结肠炎评估量表-观察者报告版（TUMMY-UC ObsRO）	以色列、加拿大、美国	MARCOVITCH^[35]（2023）	8	肠道症状、全身影响、情绪反应	2~7岁溃疡性结肠炎（UC）患儿的照顾者	24 h
观察者报告的沟通能力量表（ORCA）	美国	ZIGLER^[41]（2023）	23	表达性沟通、接受性沟通、语用性沟通	2~40岁Angelman综合征患者的主要照护者	30 d
痉挛性疼痛问卷-家长版（QPS-ObsRO）	美国	GEISTER^[49]（2014）	13	疼痛频率、疼痛位置、疼痛诱发活动	2~17岁脑瘫患儿的照顾者	7 d
多系统症状特征量表（MPSS）	英国	SINGH^[50]（2022）	88	核心症状域（心理健康问题、自主神经问题、心脏问题、沟通问题、社交行为问题、参与度问题、胃肠问题、运动技能问题、神经问题、口面部问题、呼吸问题、睡眠问题）、补充域（感觉问题、内分泌问题、骨骼问题、皮肤问题）	雷特综合征（Rett）患者的照顾者	1个月/6个月
孤独症治疗评估量表（ATEC）	美国	MAGIATI I^[51]（2011）	77	语言表达、社交能力、认知意识、身体症状	孤独症谱系障碍（ASD）儿童及成人的照顾者
儿童社会行为问卷（CSBQ）	荷兰	LUTEIJN^[52]（2000）	96	行为外化、社交接触问题、社交洞察问题、焦虑/刻板、刻板行为	4~18岁广泛性发育障碍（PDD）谱系及其他精神障碍儿童的照顾者	2个月
修订版重复行为量表（RBS-R）	美国	LAM^[53]（2007）	38	仪式/刻板行为、自伤行为、强迫行为、限制性兴趣	ASD患者的照护者	1个月
姑息治疗结局量表-照顾者版（POS-Carer Questionnaire）	英国	HEARN^[54]（1999）	12	生理症状、心理社会、存在意义、医疗系统	终末期疾病姑息治疗的照顾者	3 d
老年人认知衰退问卷-心脏骤停版（IQCODE-CA）	瑞典、丹麦、荷兰、英国、意大利	BLENNOW NORDSTRÖM^[55]（2017）	26	记忆能力、定向能力、执行功能、语言能力、日常生活能力	成年心脏骤停幸存者的照顾者
胸膜间皮瘤肺癌症状量表-观察者报告版（LCSS-Meso ObsRO）	美国、法国、德国、意大利等	HOLLEN^[38]（2006）	5	症状强度	恶性胸膜间皮瘤患者的照顾者	24 h

工具名称	第一作者（年份）	样本量（例）	信度	效度	反应度	MCID
胆汁淤积性肝病观察者报告结局（PRUCISION-ObsRO）	GWALTNEY^[56]（2022）	62	重测信度：ICC＝0.77~0.98	聚合效度：与GIS（r=0.44~0.77）；已知群组效度：重度组（GIS症状严重程度分组）瘙痒评分显著更高（P<0.05）	改善组（GIC评分改善）ObsRO评分显著降低（P<0.001）	基于锚定法与分布法综合确定为-1.00分
视觉症状与影响的观察者报告结局量表（ViSIO-ObsRO）	FISCHER^[57]（2023）	22	Cronbach's α=0.71；重测信度：ICC=0.66~0.85	聚合效度：与CGI-S（r=0.76），与VFQ-25（r=-0.89），与EQ-5D-5L VAS（r=-0.54）；已知群组效度：CGI-S症状严重度分组，重度组均值（1.72）显著高于轻中度组（0.95）（P<0.001）		分布法初步参考：总分0.5SD=0.26，SEM=0.28
儿童血友病治疗体验量表（Child Hemo-TEM）	BROD^[42]（2025）	187	Cronbach's α=0.855	因子载荷=0.549-0.862；聚合效度：与GHD-CTB ObsRO（r=0.571），与DID-EQ-7（r=0.384）；已知群组效度
生长激素缺乏症儿童影响量表-观察者报告版（GHD-CIM ObsRO）	BROD^[43]（2021）	98	Cronbach's α=0.797~0.850；重测信度ICC=0.662~0.789	因子载荷：0.560~0.964；CFI=0.984，GFI=0.984，RMSEA=0.045；聚合效度：与QoLISSY（r=-0.78）；已知群组效度	ES=-0.26~-0.45	基于锚定法：总分5分
生长激素缺乏症儿童治疗负担观察者报告量表（GHD-CTB ObsRO）	BROD^[44]（2023）	98	Cronbach's α=0.875；重测信度ICC=0.64~0.81	CFI=0.967，GFI=0.987，RMR=0.0518，RMSEA=0.08；聚合效度：与D-FISQ（r=0.71），与DISABKIDS（r=0.71），与CSDS-p（r=0.55）；已知群组效度：不同注射时间（<2 min、2~5 min、>5 min）均显示显著差异（P<0.01）	ES=-0.27~0.57	基于锚定法：总分6分，生理领域6分，情感领域9分，干扰领域6分
临床试验食欲亢进问卷（HQ-CT）	FEHNEL^[45]（2015）	-	Cronbach's α：0.85~0.92	聚合效度：与FRPQ/FIB-DJ显著相关
脊髓性肌萎缩症独立量表（SMAIS）	TRUNDELL^[46]（2022）	176	Cronbach's α=0.91；重测信度：ICC=0.91	聚合效度：与RULM（r=0.74），与MFM32（r=0.69），与HFMSE（r=0.60）；已知群组效度：量表显著区分运动功能水平（P<0.000 1）	CGI-C分组，改善组与恶化组差异显著	综合锚定与分布法：2~3分
修订版婴儿胃食管反流问卷（I-GERQ-R）	KLEINMAN^[47]（2006）	278	Cronbach's α=0.86~0.87；重测信度：ICC=0.85；评分者间信度：ICC=0.63	聚合效度：与每日症状日记（r=0.44~0.59）；已知群组效度：GERD组与健康组总分差异极显著（P<0.000 1）	ES=0.68	基于分布法：3分
胃肠道及胃食管反流症状量表（GIGER）	PADOS^[48]（2021）	391	Cronbach's α=0.94	KMO=0.93（P<0.001），因子载荷=0.33~0.77；聚合效度：与IGSQ（r=0.47~0.76），与I-GERQ-R（r=0.43~0.76）；已知群组效度：GER诊断组与健康组差异显著（P<0.001），便秘诊断组与无便秘组差异显著（P<0.05）
呼吸道合胞病毒照顾者日记（GRCD）	WILLIAMS^[58]（2017）	103	Cronbach's α=0.78~0.94；重测信度：ICC=0.43~0.94	聚合效度：与PGIS（r=0.45~0.70）；已知群组效度：轻度/中度与重度（PGIS分组）差异显著（P<0.01）	ES=-2.70~-4.40；SRM=-2.72~-3.49
儿童溃疡性结肠炎评估量表-观察者报告版（TUMMY-UC ObsRO）	MARCOVITCH^[35]（2023）	71	重测信度：ICC=0.90~0.93	聚合效度：与临床指标（内镜、生物标志物）r=0.43~0.82	能区分病情改善/恶化/稳定的患儿（P<0.001）	10分
观察者报告的沟通能力量表（ORCA）	ZIGLER^[41]（2023）	249	Cronbach's α=0.90；重测信度：ICC=0.91	CFI=0.96，TLI=0.95，RMSEA=0.06；效标效度：与CSBS（r=0.83），与PROMIS-PF（r=0.53），与PROMIS-Sleep（r=-0.09）；已知群组效度：不同基因型/癫痫状态ORCA得分存在差异（P<0.01）
痉挛性疼痛问卷-家长版（QPS-ObsRO）	GEISTER^[19]（2017）	177	Cronbach's α=0.699~0.738；重测信度：ICC=0.919~0.959	校标效度：与PedsQL（r=-0.441）
多系统症状特征量表（MPSS）	SINGH^[50]（2022）	106	Cronbach's α=0.385~0.881；重测信度：ICC=0.471~0.913	校标效度：与RSBQ（r=0.649）
孤独症治疗评估量表（ATEC）	ABAOUD^[59]（2020）	363	Cronbach's α=0.72~0.97	KMO=0.803~0.959；已知群组效度：语言/沟通和感觉/认知子量表能区分不同教育阶段
儿童社会行为问卷（CSBQ）	LUTEIJN^[52]（2000）	1150	Cronbach's α=0.76~0.92；重测信度：ICC=0.32~0.90；评分者间信度：ICC=0.64~0.85	校标效度：与ABC（r=0.32~0.63），与CBCL（r=0.35~0.85）；已知群组效度：孤独症组/注意缺陷障碍组/正常组存在显著差异（P<0.01）
修订版重复行为量表（RBS-R）	LAM^[53]（2007）	307	Cronbach's α=0.78~0.91；评分者间信度：ICC=0.57~0.73	因子载荷：0.42~0.78，RMSEA=0.061；校标效度：与GSS（r=0.70）；已知群组效度：可区分不同严重度ASD
姑息治疗结局量表-照顾者版（POS-Carer Questionnaire）	KOCATEPE^[60]（2020）	69	Cronbach's α=0.73；评分者间信度：ICC=0.30~0.65	因子载荷=0.16~0.67，CFI=0.95，NNFI=0.94，RMSEA=0.062
老年人认知衰退问卷-心脏骤停版（IQCODE-CA）	BLENNOW NORDSTRÖM^[55]（2017）	268	Cronbach's α=0.95	因子载荷=0.47~0.89，KMO=0.93；校标效度：与MMSE（r=-0.29），与RBMT（r=-0.29），与HADS-Anxiety（r=0.29），HADS-Depression（r=0.38）
胸膜间皮瘤肺癌症状量表-观察者报告版（LCSS-Meso ObsRO）	HOLLEN^[38]（2006）	429	Cronbach's α=0.66	聚合效度：与LCSS（r=0.57）

具体流程顺序	目标	关键步骤与操作要点
阶段1：问题生成	全面识别目标人群的健康问题（体征/行为）	（1）文献回顾：系统检索现有量表与相关研究（2）专家访谈：医疗专业人员（医生、护士等）评估问题相关性（3）照护者访谈/焦点小组（多名照护者）访谈：验证照护者观察下患者相关问题的相关性
阶段2：条目构建	构建可量化、低推断性的行为观察条目	（1）题目设计：语言客观化（例："过去24小时抓挠次数"而非"瘙痒程度"）；响应格式：分类量表（0~4级）或事件计数法（2）量表结构：单一行为对应独立条目；初步假设量表维度（如身体功能、情绪状态）
阶段3：预测试	验证题目可理解性、可接受性及文化适应性	（1）认知访谈：检验题目理解性（2）小样本测试：10~30名目标人群完成量表并参与结构化访谈以识别模糊/冒犯性题目（3）跨文化翻译验证：正向翻译→回译→文化调适（若需要多语言版本验证）
阶段4：现场测试	验证量表的可接受性与心理测量学特性	（1）可接受性评估：完成率≥90%；单条目缺失率<3% （2）心理测量学验证（3）问题识别：删除诱发天花板/地板效应条目

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