摘要： 目的  了解肝豆汤加减治疗湿热内蕴型肝豆状核变性（Wilson病）的临床疗效，并探讨其作用机制。方法  选取2016年1-8月在安徽中医药大学第一附属医院脑病中心住院治疗的湿热内蕴型Wilson病患者78例，采用随机数字表法分为对照组和观察组，各39例。两组患者入院后均以谷胱甘肽、二巯丙磺酸钠保肝驱铜为基础治疗，观察组在基础治疗的同时采用清热解毒、通腑利尿之中药肝豆汤加减治疗，两组患者均以4周为1个疗程。比较两组患者治疗前后的中医证候积分、血清同型半胱氨酸（Hcy）水平、血清肝纤维化标志物〔透明质酸酶（HA）、Ⅳ型胶原（Ⅳ-C）、Ⅲ型前胶原（PCⅢ）、层粘连蛋白（LN）〕水平及中医证候疗效。结果  治疗前两组患者中医证候积分比较，差异无统计学意义（P＞0.05）；治疗后观察组患者中医证候积分低于对照组，差异有统计学意义（P＜0.05）。两组患者中医证候疗效比较，差异无统计学意义（P＞0.05）。治疗前两组患者血清Hcy水平比较，差异无统计学意义（P＞0.05）；治疗后观察组患者血清Hcy水平低于对照组，差异有统计学意义（P＜0.05）。治疗前两组患者血清HA、Ⅳ-C、PCⅢ、LN水平比较，差异无统计学意义（P＞0.05）；治疗后观察组患者血清HA水平低于对照组，差异有统计学意义（P＜0.05）；但治疗后两组患者血清Ⅳ-C、PCⅢ、LN水平比较，差异无统计学意义（P＞0.05）。结论  在进行西医综合保肝驱铜治疗的同时，临床辨证使用肝豆汤加减治疗湿热内蕴型Wilson病可以改善患者的临床症状，调节血清肝纤维化标志物和Hcy水平，改善肝功能。其作用机制为通过通腑利尿法竞争性抑制铜离子在胃肠道的吸收，同时增加体内多余铜的排泄，从而减轻铜毒导致的脏器功能损伤。

关键词: 肝豆状核变性, 湿热内蕴证, 肝豆汤加减, 治疗结果