患者报告结局测量工具(PROMs)是评价与量化患者报告结局的工具,而良好的测量性能是应用PROMs 的基本前提条件,但 PROMs 数量众多,测量性能评价欠规范、不全面,因此如何选择合适的 PROMs 成为临床研究中亟待解决的问题之一。
本研究参考 COSMIN 并以中国腰痛患者日常生活活动能力量表(Activity of Daily Living Scale,ADLS)的选择为例,探讨PROMs 选择路径,以期为提高临床研究数据的客观性、真实
性及科学性提供参考。
PROMs 测量性能
2006—2007年进行的第 1 次 COSMIN 工作组德尔菲会议就 PROMs 测量性能的术语和定义达成了共识,并将PROMs 测量性能分为信度(reliability)、效度(validity)、反应度(responsiveness)3 大类,可解释性(interpretability)虽不属于测量性能,但也是应用 PROMs 时需考评的重要内容。
PROMs 选择路径
PROMs 选择路径主要包含以下 5 项主要内容:全面检索判断是否已有工具、研制 / 译制工具、工具测量性能研究、系统评价、改编工具。其中系统评价是 PROMs 选择路径中的关键;同时,PROMs 的选择并非“一蹴而就”,而是一个循环向前的过程。
(1)针对目标人群进行全面检索、获取工具并判断是否已有工具可以测量感兴趣的待测结构。全面获取现有 PROMs 的方式主要包括系统评价与文献检索。
(2)如检索到目标工具在非中国地区已有临床试验证明其具有优良的测量性能但尚无规范中文译制版本,则研究人员可以引进该工具并译制。如检索到目标工具在非中国地区已有临床试验证明其具有优良的测量性能但尚无规范中文译制版本,则研究人员可以引进该工具并译制。
(3)工具译制完成后,需判断是否有相关工具测量性能研究及测量性能研究是否全面,如答案为否,则应开展工具测量性能研究。
(4)对于已有测量性能研究的译制工具,需判断是否有系统评价,若有系统评价,则进一步判断该系统评价结果是否可以直接参考,若无相关系统评价,则建议根据 COSMIN 系统评价指南开展系统评价以判断该工具是否可以推荐应用于临床。
目前,国内外关于患者报告结局测量工具(PROMs)的选择标准均为特定领域的选择标准,如针对 PROMs 的研制、跨文化调适、测量性能评价方法研究等,本研究旨在构建适用于临床研究 PROMs 选择的一般标准。
PROMs 选择路径内容、步骤繁多,临床研究人员操作负担较大;基于共识健康测量工具的选择标准(COSMIN)中的系统评价是 PROMs 选择路径的关键步骤,但现阶段国内相关研究较少、应用难度较大。